पुनर्योजी चिकित्सा जर्नल

जीन थेरेपी

ऐतिहासिक रूप से, 1970 के दशक में पुनः संयोजक डीएनए प्रौद्योगिकी की खोज ने जीन थेरेपी को कुशलतापूर्वक विकसित करने के लिए उपकरण प्रदान किए। वैज्ञानिकों ने इन तकनीकों का उपयोग वायरल जीनोम में आसानी से हेरफेर करने, जीन को अलग करने, मानव रोगों में शामिल उत्परिवर्तन की पहचान करने, जीन अभिव्यक्ति को चिह्नित करने और विनियमित करने और विभिन्न वायरल वैक्टर और गैर-वायरल वैक्टर को इंजीनियर करने के लिए किया। कई वैक्टर, नियामक तत्व और जानवरों में स्थानांतरण के साधनों का प्रयास किया गया है। कुल मिलाकर, डेटा से पता चलता है कि प्रत्येक वेक्टर और नियामक तत्वों का सेट विशिष्ट अभिव्यक्ति स्तर और अभिव्यक्ति की अवधि प्रदान करता है। वे विशिष्ट प्रकार की कोशिकाओं को बांधने और उनमें प्रवेश करने के साथ-साथ आसन्न कोशिकाओं में फैलने की अंतर्निहित प्रवृत्ति प्रदर्शित करते हैं। वैक्टर और नियामक तत्वों का प्रभाव आसन्न जीन पर पुन: उत्पन्न करने में सक्षम है। इसका प्रभाव मेजबान में पूर्वानुमानित जीवित रहने की अवधि पर भी पड़ता है। यद्यपि प्रशासन का मार्ग वेक्टर के प्रति प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया को नियंत्रित करता है, प्रत्येक वेक्टर में ट्रांसड्यूस्ड कोशिकाओं और नए जीन उत्पादों के प्रति प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया उत्पन्न करने की अपेक्षाकृत अंतर्निहित क्षमता होती है, चाहे वह निम्न, मध्यम या उच्च हो।

कई आनुवांशिक बीमारियों और कुछ अधिग्रहित बीमारियों के लिए उपयुक्त जीन थेरेपी उपचार के विकास ने कई चुनौतियों का सामना किया है और जीन इंटरैक्शन और विनियमन में नई अंतर्दृष्टि को उजागर किया है। आगे के विकास में अक्सर प्रभावित ऊतकों, कोशिकाओं और जीन के बुनियादी वैज्ञानिक ज्ञान को उजागर करना, साथ ही जीन के लिए वैक्टर, फॉर्मूलेशन और नियामक कैसेट को फिर से डिज़ाइन करना शामिल होता है।

जबकि एनीमिया, हीमोफिलिया, सिस्टिक फाइब्रोसिस, मस्कुलर डिस्ट्रॉफी, गौशर रोग, लाइसोसोमल स्टोरेज रोग, हृदय रोग, मधुमेह और हड्डियों और जोड़ों के रोगों के लिए प्रभावी दीर्घकालिक उपचार आज मायावी हैं, कई के उपचार में कुछ सफलता देखी जा रही है इम्युनोडेफिशिएंसी रोगों के प्रकार, कैंसर और नेत्र विकार।