स्टेम सेल थेरेपी में शोधकर्ता एक प्रयोगशाला में स्टेम सेल विकसित करते हैं। इन स्टेम कोशिकाओं को विशिष्ट प्रकार की कोशिकाओं, जैसे हृदय की मांसपेशी कोशिकाओं, रक्त कोशिकाओं या तंत्रिका कोशिकाओं में विशेषज्ञ बनाने के लिए हेरफेर किया जाता है। फिर विशिष्ट कोशिकाओं को किसी व्यक्ति में प्रत्यारोपित किया जा सकता है। उदाहरण के लिए, यदि व्यक्ति को हृदय रोग है, तो कोशिकाओं को हृदय की मांसपेशियों में इंजेक्ट किया जा सकता है। स्वस्थ प्रत्यारोपित हृदय कोशिकाएं दोषपूर्ण हृदय की मांसपेशियों की मरम्मत में योगदान दे सकती हैं। शोधकर्ताओं ने पहले ही दिखाया है कि वयस्क अस्थि मज्जा कोशिकाएं हृदय जैसी कोशिकाएं बनने के लिए निर्देशित होती हैं, जो लोगों में हृदय के ऊतकों की मरम्मत कर सकती हैं, और अधिक शोध जारी है।
शोधकर्ताओं ने स्टेम कोशिकाओं को विशिष्ट प्रकार की कोशिकाएँ बनने के लिए निर्देशित करने के तरीकों की खोज की है, जैसे कि भ्रूण स्टेम कोशिकाओं को हृदय कोशिकाएँ बनने के लिए निर्देशित करना। भ्रूणीय स्टेम कोशिकाएँ भी अनियमित रूप से विकसित हो सकती हैं या स्वचालित रूप से विभिन्न प्रकार की कोशिकाओं में विशेषज्ञ हो सकती हैं। शोधकर्ता अध्ययन करते हैं कि भ्रूण स्टेम कोशिकाओं के विकास और विभेदन को कैसे नियंत्रित किया जाए। भ्रूण स्टेम कोशिकाएं भी एक प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया को ट्रिगर कर सकती हैं जिसमें प्राप्तकर्ता का शरीर विदेशी आक्रमणकारियों के रूप में स्टेम कोशिकाओं पर हमला करता है, या अज्ञात परिणामों के साथ सामान्य रूप से कार्य करने में विफल रहता है। शोधकर्ता यह अध्ययन करना जारी रखते हैं कि इन संभावित जटिलताओं से कैसे बचा जाए।
चिकित्सीय क्लोनिंग, जिसे सोमैटिक सेल न्यूक्लियर ट्रांसफर भी कहा जाता है, निषेचित अंडों से स्वतंत्र बहुमुखी स्टेम कोशिकाएं बनाने की एक तकनीक है। इस तकनीक में, एक अनिषेचित अंडे से केंद्रक, जिसमें आनुवंशिक सामग्री होती है, को हटा दिया जाता है। दाता की दैहिक कोशिका से केन्द्रक भी हटा दिया जाता है। इस दाता नाभिक को फिर अंडे में इंजेक्ट किया जाता है, जो हटाए गए नाभिक को प्रतिस्थापित करता है, इस प्रक्रिया को परमाणु स्थानांतरण कहा जाता है। अंडे को विभाजित होने दिया जाता है और जल्द ही ब्लास्टोसिस्ट बनता है। यह प्रक्रिया स्टेम कोशिकाओं की एक पंक्ति बनाती है जो आनुवंशिक रूप से दाताओं के समान होती है - संक्षेप में, एक क्लोन। कुछ शोधकर्ताओं का मानना है कि चिकित्सीय क्लोनिंग से प्राप्त स्टेम कोशिकाएं निषेचित अंडों की तुलना में लाभ प्रदान कर सकती हैं क्योंकि क्लोन कोशिकाओं को दाता में वापस प्रत्यारोपित करने के बाद अस्वीकार किए जाने की संभावना कम होती है और इससे शोधकर्ताओं को यह देखने में मदद मिल सकती है कि कोई बीमारी कैसे विकसित होती है।