जीन थेरेपी बीमारी के इलाज के लिए दवा के रूप में रोगी की कोशिका में न्यूक्लिक एसिड पॉलिमर की एक चिकित्सीय डिलीवरी है। जीन थेरेपी किसी आनुवंशिक समस्या को उसके स्रोत पर ही ठीक करने का एक तरीका हो सकता है। जीन थेरेपी एक प्रायोगिक तकनीक है जो बीमारी के इलाज या रोकथाम के लिए जीन का उपयोग करती है। भविष्य में, यह तकनीक डॉक्टरों को दवाओं या सर्जरी के बजाय रोगी की कोशिकाओं में जीन डालकर किसी विकार का इलाज करने की अनुमति दे सकती है। यद्यपि जीन थेरेपी वंशानुगत विकारों, कुछ प्रकार के कैंसर और कुछ वायरल संक्रमणों सहित कई बीमारियों के लिए एक आशाजनक उपचार विकल्प है, तकनीक जोखिम भरी बनी हुई है और यह सुनिश्चित करने के लिए अभी भी अध्ययन चल रहा है कि यह सुरक्षित और प्रभावी होगी। जीन थेरेपी का परीक्षण वर्तमान में केवल उन बीमारियों के इलाज के लिए किया जा रहा है जिनका कोई अन्य इलाज नहीं है। शोधकर्ता जीन थेरेपी के लिए कई तरीकों का परीक्षण कर रहे हैं, जिनमें शामिल हैं: एक उत्परिवर्तित जीन को बदलना जो बीमारी का कारण बनता है, जीन की एक स्वस्थ प्रतिलिपि के साथ, निष्क्रिय करना, या "नॉक आउट करना", एक उत्परिवर्तित जीन जो अनुचित तरीके से काम कर रहा है और शरीर में एक नया जीन पेश करना है। किसी बीमारी से लड़ने में मदद करें.